Экспертный совет «Круга добра» одобрил включение препарата «Итвизма» в перечень лекарственных средств для закупки. Препарат предназначен для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от двух лет, сообщила пресс-служба фонда.
Согласно результатам проведенных исследований, препарат продемонстрировал долгосрочную эффективность у пациентов со СМА в возрасте от двух лет, которые ранее не получали патогенетическую терапию. В ходе клинических исследований также был отмечен благоприятный профиль безопасности препарата.
Определены категории пациентов, которым может быть назначен препарат: дети от двух лет с биаллельными мутациями в гене SMN1, ранее не получавшие других видов патогенетического лечения.
Кроме того, совет рассмотрел обеспечение препаратом пэгцетакоплан детей с С3-гломерулопатией. Он зарегистрирован в России, а в декабре 2025 года Европейское агентство по лекарственным средствам одобрило его применение для лечения С3-гломерулопатии у взрослых и подростков. По итогам обсуждения скорректированы категории детей, которым препарат может предоставляться за счет фонда. Подопечные старше 12 лет смогут получать лекарство в соответствии с инструкцией. Для пациентов младше 12 лет препарат будет доступен при наличии решения врачебной комиссии о назначении вне зарегистрированных показаний.
Ранее Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Isembyld (apitegromab—mstn) для лечения СМА у взрослых и детей в возрасте от двух лет. Разработка компании Scholar Rock, Inc. стала первой терапией СМА, которая напрямую нацелена на борьбу с потерей мышечной массы и работает в сочетании с существующими методами лечения, направленными на ген SMN, писал «МВ».